Table 4

Details of XLP1 patients surviving allogeneic HSCT

Year of HSCTEBVHLHAge at HSCTDonorConditioning/serotherapy/graft manipulationGVHD prophylaxisGVHDChimerismFollow up (mo)Ig
1997 NK  7 y MSD Cy, TBI MTX, CSA 1 S* 100% 148  
1998   1 y MUD Bu, Cy, ATG MTX, CSA, P 1 S 100% 133  
2000  4 y MUD Bu, Cy, Campath CSA 2 S 100% 102  
2000 Yes 3 y mMUD Bu, Cy MTX, CSA 2 S, L 100% 107  
2001   4 y MUD Flu, Melph, ATG, TBI MMF, CSA  100% 102  
2001  10 y MSD Bu, Cy, VP-16 (NHL) MTX, CSA 2-3 GI 100% 99  
2001   4 y MSD Bu, Cy CSA 2 S 100% 95  
2002   13 y MSD Thio, Flu, ATG CSA  100% 88  
2002  7 y MUD Bu, Cy, ATG MTX, CSA 1 S 100% 85  
2002   3 y MUD Bu, Cy, ATG MTX, CSA  100% 84  
2003   8 mo mMUD Flu, Melph, ATG, TBI TAC, MTX, P 100% 79  
2003   19 y MSD Thio, Flu, ATG CSA  100% 71  
2003   11 y mMUD Flu, Melph, ATG MMF, CSA  100% 68  
2004  5 y MSD Bu, Cy MTX, CSA  20% PBMC 66  
2004  12 y mMFD Flu, Melph, Campath, 34+ MMF, CSA 4 S, L* 100% 62 
2004  8 y mMUD Flu, Melph, Campath CSA 2-3 S, GI 100% 57  
2005 Yes 2 y Haplo Bu, Cy, ATG, 34+ CSA  100% 54 
2005   2 y Haplo Bu, Cy, ATG, 34+, top up 1 year CSA  88% PBMC 97% M 50 
2005   12 y mMUD Flu, Melph, Campath, 34+ MMF, CSA 3 S 100% 46  
2005   18 y MUD  NK  NK 46 NK 
2006   5 y MSD Bu, Cy CSA 1 G, 3 S 100% 42  
2006 NK  2 y MUD Bu, Flu, Campath MTX  100% 42  
2006  7 y Haplo Flu, Melph, Thio, OKT3, ATG   100%, 75% CD3 39  
2006 Yes 1 y MUD Flu, Melph, Ritux CSA 1 S 5% 38  
2006  11 y MSD Bu, Cy, ATG MTX, CSA  100% 35  
2006   4 y MUD Bu, Cy, Campath MMF, CSA 1 S 100% 33  
2007 Yes 6 y MSD Bu, Cy MTX, CSA  99% 30  
2007 Yes 7 y MSD Bu, Cy CSA 3 S, L, GI 100% 29  
2007 NK  7 y MUD Flu, Melph, TBI TAC, MTX  98% 27  
2007   7 y MSD/mMUD Bu, Cy CSA 2 S, GI 100% 26  
2008   17 y MFD Flu, Melp, Campath MMF, CSA  100% 13  
2008  Yes 3 y MUD Bu, Flu TAC, MTX  100% 
2009  7 y MUD Bu, Cy   100% 
2009 Yes 6 y mMUD Flu, Melph, Campath CSA, MMF 1 S 100% 
2009 Yes 3 y MUD Thio, Cy, ATG CSA, P  100% 
Year of HSCTEBVHLHAge at HSCTDonorConditioning/serotherapy/graft manipulationGVHD prophylaxisGVHDChimerismFollow up (mo)Ig
1997 NK  7 y MSD Cy, TBI MTX, CSA 1 S* 100% 148  
1998   1 y MUD Bu, Cy, ATG MTX, CSA, P 1 S 100% 133  
2000  4 y MUD Bu, Cy, Campath CSA 2 S 100% 102  
2000 Yes 3 y mMUD Bu, Cy MTX, CSA 2 S, L 100% 107  
2001   4 y MUD Flu, Melph, ATG, TBI MMF, CSA  100% 102  
2001  10 y MSD Bu, Cy, VP-16 (NHL) MTX, CSA 2-3 GI 100% 99  
2001   4 y MSD Bu, Cy CSA 2 S 100% 95  
2002   13 y MSD Thio, Flu, ATG CSA  100% 88  
2002  7 y MUD Bu, Cy, ATG MTX, CSA 1 S 100% 85  
2002   3 y MUD Bu, Cy, ATG MTX, CSA  100% 84  
2003   8 mo mMUD Flu, Melph, ATG, TBI TAC, MTX, P 100% 79  
2003   19 y MSD Thio, Flu, ATG CSA  100% 71  
2003   11 y mMUD Flu, Melph, ATG MMF, CSA  100% 68  
2004  5 y MSD Bu, Cy MTX, CSA  20% PBMC 66  
2004  12 y mMFD Flu, Melph, Campath, 34+ MMF, CSA 4 S, L* 100% 62 
2004  8 y mMUD Flu, Melph, Campath CSA 2-3 S, GI 100% 57  
2005 Yes 2 y Haplo Bu, Cy, ATG, 34+ CSA  100% 54 
2005   2 y Haplo Bu, Cy, ATG, 34+, top up 1 year CSA  88% PBMC 97% M 50 
2005   12 y mMUD Flu, Melph, Campath, 34+ MMF, CSA 3 S 100% 46  
2005   18 y MUD  NK  NK 46 NK 
2006   5 y MSD Bu, Cy CSA 1 G, 3 S 100% 42  
2006 NK  2 y MUD Bu, Flu, Campath MTX  100% 42  
2006  7 y Haplo Flu, Melph, Thio, OKT3, ATG   100%, 75% CD3 39  
2006 Yes 1 y MUD Flu, Melph, Ritux CSA 1 S 5% 38  
2006  11 y MSD Bu, Cy, ATG MTX, CSA  100% 35  
2006   4 y MUD Bu, Cy, Campath MMF, CSA 1 S 100% 33  
2007 Yes 6 y MSD Bu, Cy MTX, CSA  99% 30  
2007 Yes 7 y MSD Bu, Cy CSA 3 S, L, GI 100% 29  
2007 NK  7 y MUD Flu, Melph, TBI TAC, MTX  98% 27  
2007   7 y MSD/mMUD Bu, Cy CSA 2 S, GI 100% 26  
2008   17 y MFD Flu, Melp, Campath MMF, CSA  100% 13  
2008  Yes 3 y MUD Bu, Flu TAC, MTX  100% 
2009  7 y MUD Bu, Cy   100% 
2009 Yes 6 y mMUD Flu, Melph, Campath CSA, MMF 1 S 100% 
2009 Yes 3 y MUD Thio, Cy, ATG CSA, P  100% 
*

Chronic GVHD.

PBMC indicates peripheral blood mononuclear cell; Flu, fludarabine; Melph, melphalan; 34+, CD34+ stem cell infusion; Bu, busulfan; Cy, cyclophosphamide; Thio, thiotepa; TBI, total body irradiation; CSA, cyclosporin A; MMF, mycophenalate mofetil; MTX, methotrexate; P, prednisolone; TAC, tacrolimus; S, skin; GI, gastrointestinal; L, lung; and Ig, replacement immunoglobulin.